Bogotá - Medicina - Especialidad en Oncohematología Pediátrica · 2026

Características clínicas y desenlaces en pacientes pediátricos con aplasia medular severa y muy severa que han recibido manejo con terapia inmunomoduladora y/o trasplante en Fundación Hospital Pediátrico De La Misericordia – HOMI en el periodo de 2015 – 2024: Estudio de serie de casos ambispectivo

Resumen

Introducción: La aplasia medular adquirida (AMA) es un trastorno hematológico pediátrico infrecuente y potencialmente fatal. Se presenta una serie de casos colombiana, evaluando los resultados de la terapia inmunosupresora (TIS) y del trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH). Metodología: Estudio observacional ambispectivo (2015–2024) con 44 casos pediátricos de AMA con diagnóstico histopatológico. Se analizaron variables sociodemográficas, clínicas, terapéuticas y de desenlace mediante métodos descriptivos, curvas de Kaplan-Meier y regresión de Cox para supervivencia. Resultados: La mayoría de los casos fueron mujeres (65.9%) y mestizos (93%), con 11% expuestos a pesticidas y 22% con alguna infección al debut. La TIS con timoglobulina de conejo (rATG) y ciclosporina (CsA) fue el tratamiento estándar (54%), seguida de TIS triple con eltrombopag (22%) y TPH con donante idéntico relacionado (9%). Hubo respuesta hematológica completa en el 58.1% con TIS y un 31.5% requirió TPH posterior, predominando el TPH haploidéntico (66%) por su mayor disponibilidad. Las complicaciones más frecuentes tras TPH fueron enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda (40%) y crónica (20%). Las infecciones causaron el 87.5% de los fallecimientos. La supervivencia media fue de 85.2 meses con TIS y 52.2 meses con TIS seguida de TPH, sin diferencias significativas (p = 0.49). Conclusiones: La AMA pediátrica en Colombia es una enfermedad huérfana con morbimortalidad alta. La variabilidad terapéutica evidenciada se relaciona con la limitada disponibilidad de donantes idénticos emparentados para TPH, siendo el TPH haploidéntico una alternativa válida. La EICH y la prevención de infecciones son claves en el abordaje terapéutico. (Texto tomado de la fuente).